VERVE-102 नामक प्रायोगिक उपचार ने आनुवंशिक रूप से उच्च कोलेस्ट्रॉल और शुरुआती हृदय रोग से पीड़ित मरीजों में नुकसानदेह लो-डेंसिटी लिपोप्रोटीन (LDL) कोलेस्ट्रॉल को 62% तक कम कर दिया।
VERVE-102 के बारे में
- यह शरीर के भीतर (इन विवो) कार्य करने हेतु परीक्षण वाली बेस एडिटिंग दवा है।
- बेस एडिटिंग जीनोम एडिटिंग की एक तकनीक है। यह तकनीक DNA के एक बेस या क्षार (C या A) को सीधे दूसरे क्षार (T या G) में परिवर्तित कर सकती है।
- VERVE-102 में निम्नलिखित शामिल होते हैं:
- एक मैसेंजर RNA (mRNA): जो एडेनिन बेस एडिटर को एन्कोड (कूट लेखन) करता है, तथा
- एक गाइड RNA (gRNA): जो PCSK9 (प्रोप्रोटीन कन्वर्टेस सब्टिलिसिन/केक्सिन टाइप 9) जीन को लक्षित करता है।
- PCSK9 लिवर में बनने वाला एक एंजाइम है जो रक्त में कोलेस्ट्रॉल की मात्रा को नियंत्रित करता है।
- mRNA एक आनुवंशिक अणु है जो कोशिकाओं को यह निर्देश देता है कि उन्हें प्राकृतिक तरीके से प्रोटीन कैसे बनाना है।
जीन थेरेपी क्या है?
- यह एक ऐसी तकनीक है, जिसमें बीमारी या चिकित्सीय विकार के इलाज, रोकथाम या उपचार के लिए जीन का उपयोग किया जाता है।
- यह मरीज की कोशिकाओं में खराब हो चुके जीन की नई प्रतियां जोड़कर या दोषपूर्ण अथवा अनुपस्थित जीन को स्वस्थ जीन से बदलकर कार्य करती है।
- उपयोग: इसका उपयोग आनुवंशिक बीमारियों (जैसे हीमोफिलिया और सिकल सेल रोग) और अन्य विकारों (जैसे ल्यूकेमिया या ब्लड कैंसर) के इलाज में किया जा रहा है।
